革新的な医薬品は、多くの場合、患者にとっては新しい治療の選択肢となり、国民にとっては医療の進歩を意味します。 米国食品医薬品局 (FDA) の医薬品評価研究センター (CDER) は、必要な研究設計要素および医薬品申請に必要なその他の要素に基づいて、提案された医薬品の包括的な評価を実施します。 2023年12月31日の時点で、FDAは2023年に37の新しい分子実体と18の生物学的製剤を含む合計55の新薬を承認しました。 以下は、2023 年に CDER によって承認された新しい分子実体医薬品の概要と紹介です。この記事には、新しい生物学的製剤、ワクチン、アレルギー製品、血液および血液製剤、血漿誘導体、細胞および遺伝子治療製品、またはその他の承認された製品は含まれません。 2023年に生物製剤評価研究センターによる。
ブレンザヴィ
2023年1月20日、セラコス・バイオ・ファーマシューティカルズは、米国食品医薬品局（FDA）が成人2型糖尿病患者の血糖コントロールを改善するための食事と運動の補助剤としてブレンザビーを承認したと発表した。 この薬の有効成分はベキサグリフロジンであり、ベキサグリフロジンはナトリウム-グルコース共輸送体2（SGLT2）阻害剤です。 この製品は、1 型糖尿病患者または糖尿病性ケトアシドーシスの治療中の患者、およびベキサグリフロジンにアレルギーのある患者には使用できません。 末期腎疾患の患者や現在治療中の患者には適していません。 透析を受けている患者における 2 型糖尿病の治療。
ジェイピルカ
2023年1月27日、イーライリリーは、FDAが新世代BTK阻害剤ジェイピルカの承認を早めたと発表した。この阻害剤は、少なくとも2系統の全身性免疫療法を受けた後の再発または難治性マントル細胞リンパ腫（マントル細胞リンパ腫）の治療に適している。治療（BTK阻害剤を含む）。 MCL）成人患者。 この製品の有効成分はピルトブルチニブであり、FDA によって承認された最初で唯一の非共有結合 (可逆的) BTK 阻害剤であり、世界初です。
オルセルドゥ
2023年1月27日、FDAは、メナリニの子会社ステムライン・セラピューティクスの子会社であるエラセトラントが、ER+、HER2-、およびESR1変異を有し、その後疾患が進行した閉経後の女性を対象に、商品名「Orserdu」の下でFDAの早期承認を受けることを承認した。少なくとも第一選択の内分泌療法。 または進行性または転移性乳がんの成人男性患者。 Elacestrant は、用量依存的にエストロゲン受容体を分解し、エストラジオール依存性の ER 指向性遺伝子転写と腫瘍増殖を阻害することができる選択的エストロゲン受容体モジュレーター (SERD) です。 これは FDA からも承認されており、最初に承認された経口 SERD です。
ジェズドゥヴロック
2023 年 2 月 1 日、グラクソ・スミスクラインは、FDA が同社の低酸素誘導因子プロリルヒドロキシラーゼ阻害剤 (HIF-PHI) Jesduvroq の販売を承認したと発表しました。 この製品の有効成分はダプロデュスタットであり、透析を受けている人の治療に適しています。 Jesduvroq は、少なくとも 4 か月以上の慢性腎臓病による貧血があり、透析を受けていない成人には使用できません。 Jesduvroq は、慢性腎臓病による貧血を治療するために米国で販売される初の経口薬となります。
フィルスパリ
2023年2月17日、トラヴェレ・セラピューティクスは、エンドセリンおよびアンジオテンシンII受容体拮抗薬であるスパルセンタンを有効成分とする同社の医薬品フィルスパリの承認をFDAが早めたと発表した。 これは、成人のIgA腎症を治療するためにFDAによって承認された2番目の薬です。
スカイクラリス
2023年2月28日、リアタ・ファーマシューティカルズは、成人および16歳以上の青少年のフリードライヒ運動失調症（フリードライヒ失調症）の治療を目的としたNrf2作動薬スカイクラリスの新薬申請をFDAが承認したと発表した。 スカイクラリスは、フリードリヒ運動失調症の患者に適した最初の薬でもあります。 この薬の有効成分はオマベロキソロンで、米国 FDA から希少疾病用医薬品、ファストトラック、希少小児疾患の指定を受けています。
ザフズプレト
2023年3月9日、ファイザーはFDAが自社薬ザブズプレトを承認したと発表した。 成人患者の急性片頭痛の治療に使用されます。 この薬の有効成分はザベゲパント塩酸塩です。 Zavegepant は、第 3 世代の高親和性、高選択性の小分子 CGRP 受容体アンタゴニストであり、CGRP 受容体を可逆的にブロックすることで、CGRP 神経ペプチドの生物学的活性を阻害し、片頭痛発作を緩和および予防します。
デイビュー
2023年3月10日、アカディアはFDAが2歳以上のレット症候群の治療薬としてデイビューを承認したと発表した。 Daybue は、インスリン様成長因子 I (IGF-1) のアミノ末端トリペプチドの新しい合成類似体です。 有効成分のトロフィネチドは、神経炎症を軽減し、シナプス機能をサポートすることで、レット症候群の中核症状を治療するように設計されています。 Daybue は、レット症候群の治療に承認された最初の、そして現在唯一の薬剤となりました。
レザヨ
2023年3月22日、Cidara Therapeuticsは、有効成分が酢酸レザファンギンであるRezzayoを成人のカンジダ血症および浸潤性カンジダ症の治療薬としてFDAが承認したと発表した。 この薬は、β-1、3-グルコース合成酵素を阻害することで作用し、それによって真菌の細胞壁の完全性を破壊する新規なエキノカンジンです。 これは、10年以上ぶりに承認された浸潤性カンジダ感染症の治療法です。
ホエンジャ
2023年3月24日、ファーミング・ファーマシューティカル・グループは、FDAがJoenjaの販売を初めて承認したと発表した。 この薬の有効成分はリン酸レニオリシブで、成人および12歳以上の小児のPI3Kδ過剰活性化症候群（APDS）の治療に使用されます。 Joenja は、ホスファチジルイノシトール 3- キナーゼ デルタ (PI3Kδ) を選択的に標的とする経口阻害剤であり、APDS の最初の FDA 承認治療法です。
カルディ
2023 年 4 月 25 日、バイオジェンは FDA がカルディの販売を承認したと発表しました。 この薬の有効成分は、SOD1 遺伝子変異を有する成人筋萎縮性側索硬化症（ALS、ALS）の治療薬であるトフェルセンです。 これは、ALS の発見から 200 年以上を経て、世界で発売された 4 番目の ALS 治療薬であり、また、ALS に関連する治療薬として FDA から早期承認を受けた唯一のバイオマーカーベースの治療法でもあります。遺伝子の突然変異。
ヴェオザー
2023年5月12日、アステラス製薬はFDAがVeozahの上場を承認したと発表した。 この薬の有効成分はフェゾリネタントで、閉経によって引き起こされる中等度から重度の血管運動症候群（VMS）の治療に使用されます。 フェゾリネタントは NK3 受容体アンタゴニストです。 NK3受容体に拮抗し、ニューロキニンB（NKB）とキスペプチン/ニューロキニンB/ダイノルフィン（KNDy）ニューロンの組み合わせをブロックすることにより、体温調節中枢のニューロン活動を調節し、最終的にバランスを回復し、VMSを軽減します。
ミーボ
2023年5月18日、ボシュロム社とNovaliq GmbHは、FDAがミーボの販売を承認したと発表した。 この薬の有効成分はパーフルオロヘキシルオクタンで、ドライアイ症候群の兆候や症状の治療に使用されます。 フッ素化アルカンであるミーボは、無水の一成分で防腐剤を含まない点眼液であり、ドライアイ疾患の治療法として涙液の蒸発を直接標的とする最初で唯一の FDA 承認点眼液です。
ザクデューロ
2023年5月23日、イノビバは、有効成分スルバクタムとデュロバクタムを含むザクドゥロの、18歳以上の酢酸アシネトバクター・バウマンニ感受性株によって引き起こされる院内感染細菌の治療薬としてFDAが販売を承認したと発表した。 。 肺炎および人工呼吸器関連細菌性肺炎。 この組み合わせでは、スルバクタムは構造的にペニシリンに関連しており、アシネトバクター バウマニを殺す役割を担う薬剤であり、一方デュロバクタムはスルバクタムがアシネトバクター バウマニによって生成される酵素によって分解されるのを防ぎます。
ポスルマ
2023 年 5 月 25 日、Blue Earth Diagnostics は、有効成分がフロツフォラスタット F-18 ガリウムであるポスルマの、前立腺特異的膜抗原の放射性陽電子放射断層撮影法 (PET) 検出に使用するための承認を FDA が承認したと発表しました ( PSMA) ポジティブ。 転移性前立腺がんが疑われる男性で、最初の根治的治療の候補であるか、血清前立腺特異抗原（PSA）レベルの上昇により再発が疑われる男性。
パクスロビッド
2023年5月25日、ファイザーはFDAがパクスロビッドの販売を承認したと発表した。 この薬の有効成分はニルマトレルビルとリトナビルです。 軽度から中等度の新型コロナウイルス感染症-19感染症の成人患者の治療に使用されます。 パクスロビッドは、FDA によって承認された 4 番目の薬です。 成人の新型コロナウイルス-19の治療に使用される最初の薬であり、唯一の経口抗ウイルス薬です。
インペファ
2023年5月26日、レキシコン・ファーマシューティカルズは、FDAがInpefaの上場を承認したと発表した。 この薬の有効成分はソタグリフロジンです。 Inpefa は、腎臓病、2 型糖尿病、腎疾患を持つ成人における心不全または慢性心血管死のリスク、心不全の緊急来院、心不全による入院のリスクを軽減するために使用されるナトリウム-グルコース共輸送体 2 (SGLT2) 阻害剤です。他の心血管の危険因子。
リトフロ
2023年6月23日、ファイザーは、有効成分がトシル酸リトレシチニブであるリトフロを、12歳以上の重度円形脱毛症患者への使用としてFDAが承認したと発表した。 Litfulo は、ヤヌスキナーゼ 3 (JAK3) および肝細胞癌 (TEC) キナーゼファミリーで発現されるチロシンキナーゼを阻害するキナーゼ阻害剤です。
ヴァンフリタ
2023年7月20日、第一三共はFDAがヴァンフリタの上場を承認したと発表した。 この薬の有効成分はキザルチニブ二塩酸塩で、FLT3-ITD 変異を持つ新たに診断された急性骨髄性白血病 (AML) の成人患者の治療に使用されます。 キザルチニブは、FLT3-ITD 陽性 AML の治療に特化して FDA によって承認された最初の FLT3 阻害剤であり、非移植患者における導入療法、地固め療法、維持療法という、新たに診断された AML の 3 つの治療段階をカバーします。
エクスデムヴィ
2023年7月24日、タルサス社は、FDAがニキビダニ眼瞼炎の治療薬としてロティラナーを有効成分とするXdemvyを承認したと発表した。 Lotilaner は、ガンマアミノ酪酸 (GABA) 依存性塩素チャネルのダニ選択的阻害剤です。 これらの GABA 塩化物チャネルの阻害は、標的生物に麻痺を引き起こし、その結果、生物を死に至らしめます。 この薬はニキビダニ眼瞼炎の原因であるニキビダニを直接標的とします。 これは、特にニキビダニに対する最初で唯一の FDA 承認の根治療法となります。
イゼルベイ
アステラス製薬は2023年8月4日、子会社イベリック・バイオが開発したイゼルベイの販売をFDAが承認したと発表した。 この薬の有効成分は、黄斑変性症 (AMD) によって引き起こされる地理的萎縮 (GA) の治療に使用されるアバシンカプタド ペゴル ナトリウムです。 Izervayは、アバシンカプタドペゴルを含む新しいC5補体タンパク質阻害剤で、C5への標的攻撃を通じて補体系の活性を弱め、それによってマップ萎縮の進行を遅らせる可能性があります。
ソホノス
2023年8月16日、イプセンはFDAがソホノスの販売を承認したと発表した。 この薬の有効成分はパロバロテンで、進行性筋骨化症（FOP）患者における新しい骨化組織の生成を減らすために使用されます。 パロバロテンは、経口の選択的レチノイン酸受容体ガンマ (RAR) アゴニストで、レチンシグナル伝達経路における受容体、成長因子、タンパク質間の相互作用を媒介して、新たな異常骨の発生を抑制します。 形状。 ソホノスは、FOP を治療するための最初の FDA 承認薬です。
アフェックスダ
2023 年 9 月 8 日、BioLineRx は、FDA が Aphexda の上場を承認したと発表しました。 この薬の有効成分は酢酸モティキサフォルチドです。 Aphexda は、多発性骨髄腫を動員するためにフィルグラスチム (G-CSF) と組み合わせて使用するのに適した造血幹細胞動員剤です。 患者の造血幹細胞は、収集とその後の自家移植のために末梢血に移されます。 Aphexda は、皮下注射によって投与される革新的な CXCR4 阻害剤です。 アフェックスダは、多発性骨髄腫幹細胞動員に関して FDA の承認を 10 年ぶりに受けた革新的な薬剤です。
オジャラ
2023 年 9 月 15 日、GSK は FDA が Ojjaara の販売を承認したと発表しました。 この薬の有効成分はモメロチニブ二塩酸塩で、成人の貧血における原発性骨髄線維症または続発性骨髄線維症（真性赤血球増加症および本態性血小板血症）を含む中等度または高リスクの骨髄線維症の治療に適しています。 Ojjaara は、JAK1、JAK2、ALK2 を標的とする差別化された作用機序を備えた新薬です。 オジャラは、骨髄線維症と貧血の患者に適した最初で唯一の治療法です。
エクスア
2023年9月22日、ファーブル・クレイマー・ファーマシューティカルズは、FDAがExxuaの上場を承認したと発表した。 この薬の有効成分はゲピロン塩酸塩であり、成人うつ病（MDD）の治療に適しています。 Exxua は、MDD の治療のために FDA によって承認された最初の経口選択的 5-HT1A 受容体アゴニストです。
リブフロザ
2023 年 9 月 29 日、ノボノルディスクは、FDA が同社の RNAi 治療薬リブフローザ注射剤の収載を承認したと発表しました。 この薬の有効成分はネドシランナトリウムです。 9 歳以上で腎機能が比較的低い原発性高シュウ酸尿症 1 型のリスクを軽減するのに適しています。 ノボ ノルディスクが開発した最初に承認された RNAi 療法であるリブフローザの患者の尿中シュウ酸塩レベルが向上しました。 Rivfloza は肝臓乳酸デヒドロゲナーゼ (LDH) を発現する mRNA に結合し、このタンパク質の発現を阻害し、シュウ酸の過剰生成を大幅に減少させます。
滑らかさ
2023 年 10 月 12 日、ファイザーは FDA が Velsipity の販売を承認したと発表しました。 この薬の有効成分はエトラシモドアルギニンです。 Velsipity は、リンパ球を部分的かつ可逆的にブロックできるスフィンゴシン 1- リン酸受容体モジュレーターです。 リンパ器官から流出する能力により、末梢血中のリンパ球数が減少し、成人の中等度から重度の活動性潰瘍性大腸炎の治療に適応されます。
ジルブリスク
2023 年 10 月 17 日、UCB は FDA が Zilbrysq の販売を承認したと発表しました。 この薬の有効成分はジルコプランナトリウムで、抗アセチルコリン受容体（AChR）抗体陽性の全身性重症筋無力症（gMG）の成人患者の治療に使用されます。 補体 C5 阻害剤として、Zilbrysq は、その標的作用機序を通じて補体媒介神経筋接合部損傷を阻害します。 Zilbrysq は、これらの患者の治療に承認された、1 日 1 回投与の皮下用大環状ペプチド C5 補体阻害剤としては初めての新しい薬です。
アガムリー
2023年10月26日、サンテラ・ファーマシューティカルズとレベラジェン・バイオファーマは共同で、FDAがアガムリーの上場を承認したと発表した。 この薬の有効成分はバモロロンです。 アガムリーは、グルココルチコイド受容体を介して抗炎症効果と免疫抑制効果を発揮するコルチコステロイドです。 2 歳以上のデュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) の治療に適しています。
フルザクラ
2023年11月8日、チャイメッドと武田薬品はFDAがフルザクラの販売申請を承認したと共同発表した。 この薬の有効成分はフルキンチニブで、以前にフルオロウラシル、オキサリプラチン、イリノテカンベースの治療を受けた患者の治療に使用されます。 転移性結腸直腸癌の成人における化学療法、抗血管内皮増殖因子（「VEGF」）療法、および抗上皮増殖因子受容体（EGFR）療法。
ディフェンカス
2023 年 11 月 15 日、CorMedix は FDA が Defencath の上場を承認したと発表しました。 この薬の有効成分はヘパリンナトリウムとタウロリジンです。 これは、中心静脈カテーテル (CVC) を介して長期血液透析を受けている限られた成人腎不全患者における腎不全のリスクを軽減するのに適しています。 関連する血流感染症 (CRBSI) であるヘパリンは、潜在的に危険な血栓の形成を防ぐために、カテーテルが使用されていないときによく使用される抗凝固溶液です。 タウロリジンは、CorMedix Company によって開発されたチアジアジン系抗菌剤です。 さまざまな細菌に対する広域抗菌剤として使用できます。
オーグティロ
2023 年 11 月 15 日、ブリストルは、有効成分がレポトレクチニブであるオーグティロを、ROS 陽性の局所進行性または転移性非小細胞肺がん（NSCLC）の成人患者の治療薬として FDA が承認したと発表しました。1- レポトレクチニブは、初の新世代 ROS1、汎 TRK および ALK 阻害剤であり、より強力な抗がん効果、複数標的の広域抗がん剤、および薬剤耐性を克服する可能性という利点を備えています。
トルカプ
2023年11月16日、アストラゼネカはFDAがトルカップの上場を承認したと発表した。 この薬の有効成分はカピバセルチブです。 Truqap は、ホルモン受容体 (HR) 陽性およびヒト上皮成長因子受容体 2 (HER2) 陰性の治療に Faslodex と組み合わせて使用されます。 局所進行性または転移性乳がんを患う成人患者。 Truqap は、ファーストインクラスの AKT 阻害剤であり、セリン/スレオニンキナーゼ AKT (AKT1/2/3) の 3 つのアイソフォームすべてを阻害する経口選択的アデノシン三リン酸 (ATP) 競合阻害剤です。
オグシヴェオ
2023 年 11 月 27 日、SpringWorks Therapeutics は、FDA が Ogsiveo の販売を承認したと発表しました。 この薬の有効成分はニロガセスタット臭化水素酸塩です。 Ogsiveo は、全身療法を必要とする進行性デスモイド腫瘍の成人患者の治療のための経口ガンマ セクレターゼ阻害剤です。 この製品は、販売が承認された最初のデスモイド腫瘍治療薬です。 FDA は以前、ニロガセスタットにデスモイド腫瘍の治療薬としてブレークスルー セラピー、ファスト トラック、オーファン ドラッグの指定を与えました。
ファバルタ
2023年12月5日、ノバルティスはFDAがファバルタの上場を承認したと発表した。 この薬の有効成分は塩酸イプタコパンで、発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）の成人患者の治療に適しています。 ファバルタは、免疫系の副補体経路の近位で作用して、血管内外の赤血球 (RBC) 破壊を包括的に制御する補体因子 B 阻害剤です。
フィルスベス
2023 年 12 月 18 日、AMRYT は FDA が Filsuvez の販売を承認したと発表しました。 この薬の有効成分はバーチトリテルペンで、生後6か月以上の患者の接合部表皮融解症または萎縮性表皮融解症の治療に適しています。
ワイヌア
2023年12月21日、アストラゼネカとイオニス・ファーマシューティカルズが共同開発したワイヌアが、成人の遺伝性トランスサイレチン媒介アミロイドーシスによる多発神経障害の治療薬として米国FDAによって承認された。 Wainua は、アンチセンス オリゴヌクレオチドと GalNAc コンジュゲートが TTR mRNA に結合することで変異型および野生型 TTR mRNA の分解を引き起こし、それによって血清 TTR タンパク質と組織内の TTR タンパク質の沈着を減少させます。 ミスフォールド変異型TTRタンパク質の生成を阻害することで、病気の進行を遅らせ、患者の生活の質を改善することを目的としています。
要約すると、2023年にFDAが承認した新薬の数は過去5年間で最高を記録し、革新的なメカニズムを備えた薬の割合は新たな最高値に達した。 低分子医薬品は依然として革新的な医薬品の主力であり、CBER によって承認された遺伝子治療の数は記録に達し、イノベーションが生まれ続けています。